生成性AI有助于科学家设计全新的RNA转运蛋白。

近日，国际医疗健康领域传来多项最新动态，相关进展持续受到业界与公众关注。慕尼黑赫尔姆茨林卡大学和图卢兹特隆大学的研究人员已经开发了全新型RNA转运器（STVs）类。

为此，他们将自然存在的蛋白质构建块与合成的蛋白质结构设计利用了生成性AI。系统性筛查识别STV- C8作为最高效候选：在细胞培养中，它比所测试的脂质纳米颗粒（NP）更有效地运输RNA，而且可以被适应到不同RNA装载物和靶细胞。在动物模型中，研究小组证实，系统也能够在活体中发挥作用。

基于RNA的药物使用RNA作为蓝图，使细胞能够产生特定的蛋白质，包括能够精确改变基因的蛋白质。为了实现这一点，RNA必须到达细胞内部完整无损。目前用于此目的的交付系统包括病毒源驱动的车辆和脂质纳米颗粒，这些小分子颗粒由脂肪状分子组成。

这两种方法都有局限性。研究人员因此正在研究新的机制，这些机制可以更高效地将RNA导入细胞，而未来，这些机制还可以更选择性的将RNA导入细胞。在赫尔曼海姆茨纽因斯和慕尼黑工业大学等赫尔曼海姆茨纽因斯和慕尼黑工业大学的研究团队已经现在建设了一个RNA转运体，从地面开始建设。

研究团队将功能性蛋白质构建块与结构蛋白设计使用生成AI设计的结构蛋白结合在一起，以对特定任务中的高效RNA运输进行设计。研究团队的首席研究员克里斯托夫·格鲁伯博士是ISF团队的负责人，同时也是本研究的第一作者。

该团队测试了超过一百个变体。令人惊讶的是，具有非自然几何形状蛋白质结构的工作性能特别好。STV- C8 是最有效的。

弗雷德·马克·克里斯特·苏·施米克博士后研究员、ISF 研究所和第一作者，解释了该研究的关键发现和主要作者身份。它展示了利用AI系统对蛋白设计空间的潜力。（In cell culture, STV- C8 delivered RNA into target cells far more efficiently than the virus- like particles and lipid nanoparticles tested. Compared with the lipid nanoparticles, its transfection rate was substantially higher; to achieve comparable protein production, STV- C8 required substantiall。

需要说明的是，以上内容依据国际公开研究成果整理，供健康科普参考，不构成诊疗建议。如有健康疑问，请咨询专业医务人员。