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血管畸形、室间隔缺损、智力发育迟缓
动脉肝脏发育异常综合征即动脉-肝发育不良综合征(arteriohepaticdysplasiasyndrome)又称胆汁淤积综合征,Alagille综合征,本病征为遗传性疾病,属常染色体显性遗传,有家族发病倾向。
血管畸形;室间隔缺损;智力发育迟缓
(一)发病原因 本病征属常染色体显性遗传。 (二)发病机制 1.胆汁排泌的生理 胆汁中含有胆酸,它可增加胆汁分泌,并促进结合胆红素,胆固醇,磷脂及其他脂溶性有机物(包括某些药物)从胆汁中排泄,当胆酸进入十二指肠后,它可使脂肪乳化,并能与脂肪分解产物形成水溶性微粒(micelle),以便脂肪被肠黏膜所吸收,胆酸是由血中胆固醇经肝细胞代谢所产生,在细胞内与甘氨酸及牛磺酸结合后,被排至毛细胆管,进入肠道,协助脂肪吸收后,大部在回肠末段被吸收,进入门脉及肠-肝循环,可被重新利用,肝细胞将胆固醇转变为胆酸的反应,受血胆酸浓度调控,胆酸增高时,可抑制此反应,降低时则促进此反应。 2.病理生理及临床特征 胆汁淤积时可引起以下病理生理改变及临床后果。 (1)正常通过胆汁排泄的物质,被潴留或反流至体内,使其血浓度升高,并产生相应的临床表现,如高结合胆红素血症,引起黄疸;高胆酸血症,可致皮肤瘙痒;高胆固醇血症,严重时可致黄色瘤,血清磷脂,脂蛋白X均增高,对某些药物,造影剂,如磺溴酞钠(BSP),131I玫瑰红等的排泄也发生障碍。 (2)肠道内胆汁减少或缺如,结合胆红素减少时,引起粪色淡或呈灰白色;胆酸减少,导致脂肪及脂溶性维生素吸收障碍,患儿可发生脂肪泻,营养不良,生长发育停滞及脂溶性维生素缺乏症,维生素A缺乏可出现毕脱斑,皮肤,黏膜角化;D缺乏引起佝偻病,手足搐搦症;E缺乏可致神经肌肉退行性变,近端肌萎缩;K缺乏可引起颅内,胃肠道等出血,血凝血酶原时间延长。 (3)原发疾病所致的肝细胞损伤及(或)胆管内胆汁淤滞,常可引起肝脏有局灶性坏死,肝细胞巨形变,肝脾肿大及肝功能异常,如ALT,AST,碱性磷酸酶,5-核苷酸酶及甲胎蛋白升高,白蛋白及凝血因子合成障碍,病变进展,可发展为胆汁性肝硬化,最终引起门脉高压症及(或)肝功能衰竭,但临床多数病儿可顺利恢复。
药物治疗、支持治疗
日常预防 本病征属常染色体显性遗传,预防措施应从孕前贯穿至产前: 婚前体检在预防出生缺陷中起到积极的作用,作用大小取决于检查项目和内容,主要包括血清学检查(如乙肝病毒,梅毒螺旋体,艾滋病病毒),生殖系统检查(如筛查宫颈炎症),普通体检(如血压,心电图)以及询问疾病家族史,个人既往病史等,做好遗传病咨询工作。 孕妇尽可能避免危害因素,包括远离烟雾,酒精,药物,辐射,农药,噪音,挥发性有害气体,有毒有害重金属等,在妊娠期产前保健的过程中需要进行系统的出生缺陷筛查,包括定期的超声检查,血清学筛查等,必要时还要进行染色体检查。 一旦出现异常结果,需要明确是否要终止妊娠;胎儿在宫内的安危;出生后是否存在后遗症,是否可治疗,预后如何等等,采取切实可行的诊治措施。 所用产前诊断技术有:①羊水细胞培养及有关生化检查(羊膜穿刺时间以妊娠16~20周为宜);②孕妇血及羊水甲胎蛋白测定;③超声波显像(妊娠4个月左右即可应用);④X线检查(妊娠5个月后),对诊断胎儿骨骼畸形有利;⑤绒毛细胞的性染色质测定(受孕40~70天时),预测胎儿性别,以帮助对X连锁遗传病的诊断;⑥应用基因连锁分析;⑦胎儿镜检查。 通过以上技术的应用,防止患有严重遗传病和先天性畸形胎儿的出生。
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温馨提示:以上信息仅供健康科普参考,不能替代专业医疗诊断。如有相关症状请及时到正规医院就诊。
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